Lovande resultat från ny läkemedelsstudie med stort svenskt deltagande
Nya resultat från en omfattande klinisk prövning visar att en specifik antikropp kan ha förmågan att bromsa sjukdomsutvecklingen vid ALS. Resultaten indikerar positiva effekter både för patienter med ärftlig ALS och för den vanligare sporadiska formen.
I fredags presenterades resultaten från den så kallade fas 2-studien vid The International ALS/MND Symposium i San Diego. Enligt ett pressmeddelande från Umeå universitet har studien undersökt effekten av läkemedelskandidaten AP-101, en antikropp som riktar sig mot felveckade proteiner (SOD1) som kan skada nervcellerna.
Bromsad sjukdomstakt och minskad nervskada
Resultaten från studien pekar på att antikroppen har haft en bromsande effekt på sjukdomen. Forskarna har bland annat mätt patienternas rörelseförmåga, lungfunktion och överlevnad.
Man har även analyserat blodet hos deltagarna för att mäta halten av neurofilament. Detta är ett ämne som läcker ut i blodet när nervceller skadas och fungerar som en viktig markör för hur aggressiv sjukdomsprocessen är. Mätningarna visade en positiv effekt även här, vilket tyder på att behandlingen kan ha minskat skadorna på nervsystemet.
Stort svenskt deltagande
Sverige har spelat en central roll i denna internationella studie som totalt inkluderade drygt 70 patienter, där hälften kom från Norrlands universitetssjukhus och Karolinska universitetssjukhuset.
Peter Andersen, professor vid Umeå universitet och överläkare vid Norrlands universitetssjukhus, är huvudansvarig forskare för studien i Sverige.
– Detta är den första fas 2-studien som utvärderar ett läkemedel riktat mot SOD1-sporadisk ALS och ALS-patienter med mutationer i SOD1-genen, säger Peter Andersen i pressmeddelandet.
Hopp för flera patientgrupper
Ett av de mest intressanta fynden i studien är att läkemedlet visade effekt inte bara hos patienter med den ärftliga formen av ALS (där man har en mutation i SOD1-genen), utan även hos patienter med så kallad sporadisk ALS.
Länge har forskarna trott att felveckade SOD1-proteiner främst var ett problem vid den ärftliga formen. Men forskning från bland annat Umeå har visat att dessa proteinklumpar även finns hos patienter utan ärftlighet.
– Resultaten stöder hypotesen att felveckat SOD1-protein kan spela en mer generell roll vid flera typer av ALS-sjukdom, förklarar Peter Andersen.
Större studier krävs för godkännande
Även om resultaten är mycket lovande, understryker forskarna att detta är en fas 2-studie. För att läkemedlet ska kunna bli godkänt som behandling krävs en större och längre fas 3-studie som kan bekräfta effekten och säkerställa långtidseffekterna.
– Resultaten är intressanta men behöver reproduceras i en större patientgrupp för att bekräftas, fortsätter Peter Andersen.
I dagsläget finns ingen offentliga uppgifter om en kommande fas-3 studie.
– Vi kommer meddela så fort vi får ny information som kan delas med allmänheten, avslutar Peter Andersen.
Bakgrund: Upptäckten hos friska äldre
Antikroppen upptäcktes när forskare i Schweiz undersökte varför vissa människor blir mycket gamla utan att drabbas av sjukdomar i nervsystemet. De fann att vissa friska äldre hade utvecklat naturliga "skyddsantikroppar" mot felveckade proteiner. Det är en sådan antikropp som nu har vidareutvecklats till läkemedlet AP-101 och testats i denna studie.
Läs pressmeddelandet i sin helhet här.