Spårämne kan göra nervförändringar vid ALS synliga

Berätta kort om din forskning – vad är det du undersöker och varför är det viktigt?

– ALS påverkar de nerver som kallas motorneuroner, som har i uppgift att styra kroppens muskler. Motorneuronerna kännetecknas av ett särskilt enzym som förkortas ChAT – det uttalas som katt. Enzymet producerar signalsubstansen acetylkolin, som motorneuronerna använder för att aktivera musklerna. ChAT är det enda enzym vi med säkerhet vet producerar acetylkolin. När ChAT-enzymets funktion av någon anledning försämras leder det till att motorneuroner dör.

För att kunna se förändringar i nervsystemet kan man använda en PET-kamera, men om det ska fungera måste man ha ett spårämne som fäster vid det som ska undersökas och som kameran kan följa. Vi har nu identifierat sex lovande spårämnen, och kommer med stöd av ALS-fonden kunna ta reda på vilken som är den optimala substansen. Hittills har det inte funnits något sätt att se hur nervsystemen faktiskt påverkas av sjukdom. Därför är det så viktigt att hitta ett spårämne.

Hur kommer det sig att du ägnar dig åt just spårämnen för undersökning av motornerver?

– Jag forskade tidigare på Alzheimers sjukdom. Min avhandling handlade om de nya läkemedel som kom då och som hade syftet att öka mängden acetylkolin vid synapserna. Jag kunde inte undvika att se den gemensamma nämnaren med ALS. Båda sjukdomarna påverkar nervsystem som styrs av acetylkolin. Vid alzheimer är det systemet i själva hjärnan och vid ALS motorneuronerna. Min hypotes är att båda sjukdomarna uppstår när signaleringen med acetylkolin i nerverna påverkas negativt.

Hur kan din forskning bidra till ökad förståelse eller nya behandlingar för ALS?

– Ett sådant här spårämne gör det möjligt att undersöka olika mekanismer som påverkar nervsystem som styrs av acetylkolin. Det behövs verkligen ett sådant här verktyg för grundforskning, för diagnostik och för att kunna bedöma effekten hos nya läkemedel på ett objektivt sätt. Ifall vi lyckas är jag övertygad om att det får en stor påverkan på forskningsfältet, både ALS, andra motorneuronsjukdomar och Alzheimers sjukdom.

Hur ser forskningsläget ut framåt inom ditt område?

– Internationellt är vi väldigt få forskare som har det här perspektivet på ALS. Långsiktigt vill jag kunna bevisa att en försämrad signalering med acetylkolin i nerverna inte är en konsekvens av ALS och Alzheimer – utan en orsak. Min forskargrupp tittar även på att skapa nanopartiklar som har visat sig öka aktiviteten i ChAT-enzymet med tio gånger. Idén är att formulera dem på ett sätt som gör att de tas upp av nervcellerna och börjar fungera som nya acetylkolin-fabriker. I framtiden skulle de här aktiverande partiklarna kunna användas som läkemedel.

Vilken är din drivkraft som forskare?

– Jag måste säga nyfikenhet. Den har funnits i mig hela livet. Jag kommer ihåg när jag var sju-åtta år och första gången såg en ödla som släppte sin svans för att distrahera. Efter ett tag börjar ju svansen växa ut, och jag tänkte att om man kan ta reda på hur det går till när den återskapas så skulle det vara jättebra för människor som förlorat en hand eller en fot. Men det finns en annan drivkraft också. Min mor drabbades av alzheimer och jag har en brorsdotter som länge har lidit av en typ av muskelatrofi. När jag hamnar i en svacka är det för dem som jag kämpar vidare. Det är ett sätt att känna mig lite mindre maktlös.

Vad betyder anslaget från ALS-fonden för dig och din forskning?

– Det ger mig väldigt mycket energi och motivation att fortsätta. När jag fick beskedet att jag hade fått medel från ALS-fonden blev jag jätteglad. Det handlar inte bara om medel för att kunna fortsätta forska: det handlar om att det finns några som förstår vikten av just den här forskningen.

Text: Linda Swartz